제테마 자회사 그로젠바이오가 포미바이러스 벡터를 이용해 기능성 COL7A1 유전자를 피부세포에 전달하는 유전자치료제 후보물질 GT102의 비임상 개발에 착수한다. 이 후보물질은 이영양성 표피박리증(DEB) 치료를 목표로 하며, 그로젠바이오는 한양대학교 산학협력단과 유럽 표피박리증 전문 연구기관 EBRI와 공동으로 개발을 진행한다. 이번 과제는 중소벤처기업부의 2026년 글로벌협력형 R&D 자유공모형 사업에 최종 선정됐으며, 정부 연구개발비 총 15억 원이 투입돼 2026년 7월부터 2029년 6월까지 36개월간 이어진다.
포미바이러스 벡터와 3차원 인공피부모델
DEB는 COL7A1 유전자 이상으로 발생하는 희귀질환으로, 환자는 반복적인 상처와 통증을 겪지만 치료 선택지가 제한적이다. GT102는 큰 유전자를 탑재할 수 있는 포미바이러스 벡터를 활용해 기능성 COL7A1 유전자를 피부세포에 전달하는 방식이다. 연구팀은 환자 유래 3차원 인공피부모델을 비임상 평가 도구로 삼아, 같은 후보물질을 국내와 유럽에서 각각 독립적으로 평가함으로써 결과의 재현성과 객관성을 확보하는 교차검증 방식을 택했다.
국내-유럽 연구체계 분담과 밸류체인상 위치
이 연구에서 한양대의료원은 위탁연구기관으로서 이현주 교수팀이 환자 세포자원 구축과 임상적 관점의 검토를 지원하며, 유럽에서는 EBRI가 비임상 연구 역량을 바탕으로 독립 평가를 수행한다. 그로젠바이오의 연구책임자는 이윤재 연구원이 맡는다. 그로젠바이오 연구개발 총괄 이의남은 “DEB는 환자가 일상에서 반복적인 상처와 통증을 겪지만 치료 선택지가 제한적인 희귀질환”이라며 “EBRI의 비임상 연구 역량과 한양대의료원의 환자·임상 연구 역량을 바탕으로 GT102의 가능성을 객관적으로 검증하고 임상개발로 이어질 근거를 확보하겠다”고 말했다.
GT102는 아직 비임상 단계로 사람을 대상으로 한 유효성과 안전성은 확인되지 않았다. 그로젠바이오는 이번 국제 공동연구를 통해 확보한 데이터를 향후 글로벌 개발전략 수립과 규제기관 협의, 기술이전 논의에 활용할 계획이다. 아울러 포미바이러스 벡터가 큰 유전자를 탑재할 수 있다는 특성을 살려 GT102 외 다른 희귀질환으로도 연구를 확장하는 구상을 이어가고 있다.